Criança com AME recebe recursos para remédio mais caro do mundo

A família da menina Kyara Lis recebeu os recursos para a aquisição do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo utilizado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O recurso foi obtido após a família do Distrito Federal entrar com ação na Justiça e ter decisão favorável do Superior Tribunal de Justiça (STJ).

O processo foi ajuizado uma vez que o remédio não possuía registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A ação foi apresentada em julho. Em agosto, a Anvisa autorizou o registro do medicamento.

“Fizemos solicitação administrativa ao Ministério da Saúde para que a medicação fosse fornecida, e diante da omissão na resposta, tivemos que ajuizar este mandado de segurança a fim que ela pudesse receber”, explicou a advogada da família, Daniela Tambini.

A decisão do STJ obrigou que o Ministério da Saúde complementasse o valor do remédio, de cerca de R$ 12 milhões. Isso porque a família havia iniciado uma campanha de doações que conseguiu arrecadar pouco mais de R$ 5 milhões. O recurso caiu na conta hoje pela manhã. Com isso a família poderá fazer a importação do remédio, fabricado por um laboratório estrangeiro.

De acordo com a advogada, o remédio deverá ser aplicado no início de novembro. A menina será levada a Curitiba, onde o procedimento deve ocorrer no hospital Pequeno Príncipe. A escolha se deu pelo fato da instituição ter experiência com este tipo de tratamento.

Kyara tem 1 ano e 2 meses. Ela foi diagnosticada aos oito meses com AME, uma doença degenerativa que pode matar ao gerar dificuldades na atividade muscular que podem comprometer a capacidade de deglutir ou até mesmo de respirar.

Na rede social da garota, a família comemorou a notícia:

  
 
 
 
 
 
 
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 Temos os 12 milhões para o ZolgenSma! ALÍVIO! ALEGRIA! GRATIDÃO!  Agradecemos hoje à Deus a vida da nossa filha, Kyara Lis, que nos faz vivenciar esta história de fé, luta e acima de tudo amor! Esse Deus que tivemos o privilégio de ver em cada um que esteve conosco nestes 3 meses da Campanha #TodosJuntosPelaKyara e que fará parte da nossa história para sempre. Se fez tão presente e palpável nesse período entre o diagnóstico da Kyarinha e o dia de hoje, que passa um filme por nossa cabeça! Não temos como não nos emocionar, lágrimas de agradecimento! Essa vitória é de todos que não mediram esforços para mudar a vida de nossa Kyara Lis. Com muita alegria recebemos o depósito da complementação do valor arrecadado na campanha, pelo Ministério da Saúde para a compra do ZolgenSma. Com este medicamento a doença será impedida e ela passará a ter uma vida semelhante à das nossas outras 3 filhas. Por meio das mensagens que recebemos, temos a certeza que esta alegria invade não só o nosso coração, mas de todos que lutaram e rezaram diariamente pela nossa Kyarinha. Agradecemos ao Ministro Napoleão do STJ pela linda decisão que reconhece o valor da vida e ao Ministério da Saúde pelo depósito efetuado nesta data. A palavra obrigada jamais expressará a imensa gratidão que sentimos por todos os envolvidos nesta campanha e no processo juducial! Rogamos hoje à Deus que esta alegria chegue à todas as famílias que têm um filho com AME sem tanta burocracia e na celeridade que a doença exige.
 
Uma publicação compartilhada por  KYARA LIS (@cureakyara) em 21 de Out, 2020 às 2:12 PDT
 

O Zolgensma é o único remédio que de fato atua no combate à AME. Há outras substâncias, mas que apenas mitigam os sintomas. Kyara toma um destes, Spinraza. A família também teve que entrar na Justiça para obter o tratamento, desta vez com o plano de saúde.

De acordo com a neuropediatra do hospital Pequeno Príncipe, de Curitiba, e responsável pelo tratamento de Kyara, Adriana Banzatto, o remédio repõe o gene SMN1, ausente em quem possui AME. Com isso, a função do gene (a produção de neurônios motores) pode ser restabelecida na paciente.

“Foi desenvolvida uma tecnologia por meio de uma cápsula viral e colocam o gene dentro desta cápsula e aplicam na veia em dose única. Esta capa serve como meio de transporte até os neurônios motores. Isso dura de 4 a 6 horas. O gene vai se acoplar ao DNA. E começa a produzir a proteína. E ela vai manter vivos os neurônios motores”, explica a médica.

AME

A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação dos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

Nesta postagem feita pela família, é possível ver a criança realizando uma série de terapias:

  
 
 
 
 
 
 
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 Hoje e um dia para comemorar a vida dessas tias maravilhosas, fisioterapeutas @tia_dri_fisio_respiratoria @yuki.watanabe13 @laynesants @fisiomairacoelho @marinaferreirafisio e terapeutas ocupacionais @dehcarcute @barbara_vcardoso ! Elas sao as que trazem para dentro de nossa casa, e algumas vezes fora, a dedicacao, o amor e o profissionalismo que ajudam a Kyara a se manter tao forte. Esse treinamento, feito pelas tias fisioterapeutas e terapeuta ocupacional, e fundamental para prevenir o progresso da AME, pois melhora a qualidade dos movimentos, permitindo que a Kyara tenha uma perda mais lenta de musculos, consequencia da atrofia caracteristica da AME. O fato e que essa equipe maravilhosa de fisioterapia e terapia, juntamente com a equipe multidisciplinar, que atua na prevencao e no tratamento dos sinais e sintomas da AME, prepara a Kyara para o grande dia Z. Obrigada meninas por fazerem parte de nossa vida, da historia da Kyara e nos ajudar a mante-la forte para que com a aplicacao do ZolgenSma ela tenha essa vida sem limitacoes como todos nos sonhamos! Feliz dia do fisioterapeuta! Feliz dia do Terapeuta Ocupacional! Que Deus as abencoe!
 
Uma publicação compartilhada por  KYARA LIS (@cureakyara) em 13 de Out, 2020 às 2:09 PDT
 

Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.