Zolgensma

Criança com AME recebe recursos para remédio mais caro do mundo


Decisão do STJ obrigou que o Ministério da Saúde complementasse o valor do remédio, que custa cerca de R$ 12 milhões

Da Agência Brasil
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Publicado em 21/10/2020 às 18:25
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A família da menina Kyara Lis recebeu os recursos para a aquisição do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo utilizado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O recurso foi obtido após a família do Distrito Federal entrar com ação na Justiça e ter decisão favorável do Superior Tribunal de Justiça (STJ).

O processo foi ajuizado uma vez que o remédio não possuía registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A ação foi apresentada em julho. Em agosto, a Anvisa autorizou o registro do medicamento.

“Fizemos solicitação administrativa ao Ministério da Saúde para que a medicação fosse fornecida, e diante da omissão na resposta, tivemos que ajuizar este mandado de segurança a fim que ela pudesse receber”, explicou a advogada da família, Daniela Tambini.

A decisão do STJ obrigou que o Ministério da Saúde complementasse o valor do remédio, de cerca de R$ 12 milhões. Isso porque a família havia iniciado uma campanha de doações que conseguiu arrecadar pouco mais de R$ 5 milhões. O recurso caiu na conta hoje pela manhã. Com isso a família poderá fazer a importação do remédio, fabricado por um laboratório estrangeiro.

De acordo com a advogada, o remédio deverá ser aplicado no início de novembro. A menina será levada a Curitiba, onde o procedimento deve ocorrer no hospital Pequeno Príncipe. A escolha se deu pelo fato da instituição ter experiência com este tipo de tratamento.

Kyara tem 1 ano e 2 meses. Ela foi diagnosticada aos oito meses com AME, uma doença degenerativa que pode matar ao gerar dificuldades na atividade muscular que podem comprometer a capacidade de deglutir ou até mesmo de respirar.

Na rede social da garota, a família comemorou a notícia:

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Temos os 12 milhões para o ZolgenSma! ALÍVIO! ALEGRIA! GRATIDÃO! Agradecemos hoje à Deus a vida da nossa filha, Kyara Lis, que nos faz vivenciar esta história de fé, luta e acima de tudo amor! Esse Deus que tivemos o privilégio de ver em cada um que esteve conosco nestes 3 meses da Campanha #TodosJuntosPelaKyara e que fará parte da nossa história para sempre. Se fez tão presente e palpável nesse período entre o diagnóstico da Kyarinha e o dia de hoje, que passa um filme por nossa cabeça! Não temos como não nos emocionar, lágrimas de agradecimento! Essa vitória é de todos que não mediram esforços para mudar a vida de nossa Kyara Lis. Com muita alegria recebemos o depósito da complementação do valor arrecadado na campanha, pelo Ministério da Saúde para a compra do ZolgenSma. Com este medicamento a doença será impedida e ela passará a ter uma vida semelhante à das nossas outras 3 filhas. Por meio das mensagens que recebemos, temos a certeza que esta alegria invade não só o nosso coração, mas de todos que lutaram e rezaram diariamente pela nossa Kyarinha. Agradecemos ao Ministro Napoleão do STJ pela linda decisão que reconhece o valor da vida e ao Ministério da Saúde pelo depósito efetuado nesta data. A palavra obrigada jamais expressará a imensa gratidão que sentimos por todos os envolvidos nesta campanha e no processo juducial! Rogamos hoje à Deus que esta alegria chegue à todas as famílias que têm um filho com AME sem tanta burocracia e na celeridade que a doença exige.

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O Zolgensma é o único remédio que de fato atua no combate à AME. Há outras substâncias, mas que apenas mitigam os sintomas. Kyara toma um destes, Spinraza. A família também teve que entrar na Justiça para obter o tratamento, desta vez com o plano de saúde.

De acordo com a neuropediatra do hospital Pequeno Príncipe, de Curitiba, e responsável pelo tratamento de Kyara, Adriana Banzatto, o remédio repõe o gene SMN1, ausente em quem possui AME. Com isso, a função do gene (a produção de neurônios motores) pode ser restabelecida na paciente.

“Foi desenvolvida uma tecnologia por meio de uma cápsula viral e colocam o gene dentro desta cápsula e aplicam na veia em dose única. Esta capa serve como meio de transporte até os neurônios motores. Isso dura de 4 a 6 horas. O gene vai se acoplar ao DNA. E começa a produzir a proteína. E ela vai manter vivos os neurônios motores”, explica a médica.

AME

A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação dos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

Nesta postagem feita pela família, é possível ver a criança realizando uma série de terapias:

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Hoje e um dia para comemorar a vida dessas tias maravilhosas, fisioterapeutas @tia_dri_fisio_respiratoria @yuki.watanabe13 @laynesants @fisiomairacoelho @marinaferreirafisio e terapeutas ocupacionais @dehcarcute @barbara_vcardoso ! Elas sao as que trazem para dentro de nossa casa, e algumas vezes fora, a dedicacao, o amor e o profissionalismo que ajudam a Kyara a se manter tao forte. Esse treinamento, feito pelas tias fisioterapeutas e terapeuta ocupacional, e fundamental para prevenir o progresso da AME, pois melhora a qualidade dos movimentos, permitindo que a Kyara tenha uma perda mais lenta de musculos, consequencia da atrofia caracteristica da AME. O fato e que essa equipe maravilhosa de fisioterapia e terapia, juntamente com a equipe multidisciplinar, que atua na prevencao e no tratamento dos sinais e sintomas da AME, prepara a Kyara para o grande dia Z. Obrigada meninas por fazerem parte de nossa vida, da historia da Kyara e nos ajudar a mante-la forte para que com a aplicacao do ZolgenSma ela tenha essa vida sem limitacoes como todos nos sonhamos! Feliz dia do fisioterapeuta! Feliz dia do Terapeuta Ocupacional! Que Deus as abencoe!

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Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.


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